一、概述
1、定义
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
2、分类
基因治疗有多种分类方式。按照给药途径，可分为体内途径和体外途径；按照治疗策略的不同，可以分为基因修饰、基因置换、基因增补、基因干预等；按照靶细胞的不同，可以分为体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。
基因治疗的分类
资料来源：公开资料整理
二、全球现状
1、市场规模
经过半个多世纪的发展，基因疗法已经从概念变成现实，全球已经有多款基因治疗药物上市，类型涉及质粒DNA、病毒载体、人类基因编辑技术、患者源性细胞基因治疗产品等，行业规模也随之快速增长。据资料显示，2020年全球基因治疗行业市场规模为20.8亿美元，同比增长73.9%。预计到2025年行业规模将增长至305.39亿美元。
2016-2025年全球基因治疗行业市场规模情况
资料来源：弗若斯特沙利文，华经产业研究院整理
2、临床试验情况
目前，全球正在进行的基因治疗临床试验中，超过一半系针对肿瘤开发；此外，由于COVID-19新型冠状病毒的影响，2020年新增大量针对感染性疾病的基因治疗；其他适应症分布在血液系统疾病、内分泌系统和代谢性疾病、神经系统疾病、免疫系统疾病等领域。
2020年全球在研基因治疗临床试验按治疗领域分布
资料来源：公开资料整理
从所处临床阶段方面来看，全球约39%临床试验处于临床I期，28%处于临床I-II期，25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。
2020年全球在研基因治疗临床试验按临床阶段分布
资料来源：公开资料整理
三、中国现状
1、市场规模
相较于全球基因治疗市场，我国基因治疗行业无论是市场规模还是增长速度，都远弱于国外发达国家。具体来看，2016-2020年期间，我国基因治疗行业市场规模从1500万元增长至2380万元，增长幅度尚不明显。但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。
2016-2025年中国基因治疗行业市场规模情况
资料来源：弗若斯特沙利文，华经产业研究院整理
2、临床试验情况
与全球市场类似，我国正在进行的基因治疗临床试验主要集中在肿瘤领域，据CDE数据显示，截至2020年12月，国内在CDE注册的基因治疗临床试验中，针对肿瘤约占75%，针对感染性疾病和循环系统疾病各约占13%和11%。
2020年中国在研基因治疗临床试验按治疗领域分布
资料来源：CDE，华经产业研究院整理
从所处临床阶段方面来看，我国在研基因治疗临床试验中，约52%处于临床I期，36%处于临床II期，13%处于临床III期。
2020年全球在研基因治疗临床试验按临床阶段分布
资料来源：CDE，华经产业研究院整理
相关报告：华经产业研究院发布的《2023-2028年中国基因治疗行业发展监测及市场发展潜力预测报告》；
3、投融资情况
近年来，基因治疗行业投融资景气度持续攀升，尤其是2020年以来出现爆发式的增长据资料显示，2015年我国基因治疗融资额仅为0.05亿元左右，到2021年融资额飙升至60.71亿元。
2015-2021年中国基因治疗投融资金额变化情况
资料来源：动脉网，华经产业研究院整理
四、相关政策
近年来，国家有关部门陆续出台一系列相关政策，支持基因治疗产业的发展，如《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》提出加强基因组学的研究应用；《“十三五”国家科技创新规划》提出发展基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系。
中国基因治疗行业部分相关政策一览表
资料来源：公开资料整理
五、竞争格局
目前，国内基因治疗新药公司主要包括博雅辑因、亦诺微医药、上海复诺健、复星凯特、纽福斯、滨会生物、传奇生物、药明巨诺等，主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。
中国主要基因治疗药物研发公司及相关介绍
资料来源：公开资料整理
六、发展趋势
1、治疗领域扩增
目前基因治疗的研发药物主要针对罕见病及肿瘤。随着基因治疗技术的逐渐成熟，基因治疗将逐渐转向其他更多的临床适应症。虽然目前已知的由单个基因引起的疾病就已经高达1500多种，但是大部分疾病同时涉及多个基因，因此基因治疗还有大量的潜在靶点可以研究。未来基因疗法将不再局限于单个基因所引起的疾病，通过构建合适的载体同时靶向多个基因从而扩展治疗领域将是未来基因治疗的发展趋势。
2、基因治疗CDMO服务兴起
基因治疗CDMO可以为药企提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务，并且可以解决研发过程中的瓶颈。随着基因治疗行业的火热，基因治疗CDMO成为产业结构优化的必然选择。主要原因有两点：一方面中国基因治疗不仅吸引大量的药企纷纷布局，一些小型企业也大量涌现，但是小型企业在研发方面缺乏足够的经验，也没有配套的生产设备，因此对基因治疗CDMO企业的需求很大。另外一方面，CDMO企业作为专业的研发外包企业，其专注于研发的某一环节，因此其专业性，效率等都比制药企业具有优势。
3、罕见病治疗需求驱动行业发展
罕见病指的是人群中发病率较低的一类遗传性疾病，其往往症状严重、治疗方法及药物不可替代。虽然罕见病发病率减低，但种类庞大，根据公开资料显示，全世界罕见病种类达到7000多种，总人数超过了3.5亿，数量已经超过艾滋病和癌症的数量之和。罕见病属于国际性的难题，其药物研发成本过高，投资回报低，导致大部分企业不愿意对此进行研发。此外由于治疗费用昂贵，给罕见病给患者和家庭带来了巨大的经济和心理压力，最终导致更大的社会成本。基因治疗为罕见病及遗传性疾病的治疗带来了希望，国家层面推动对罕见病的防治，将驱动基因治疗行业的发展。
华经产业研究院通过对中国基因治疗行业海量数据的搜集、整理、加工，全面剖析行业总体市场容量、竞争格局、市场供需现状及行业重点企业的产销运营分析，并根据行业发展轨迹及影响因素，对行业未来的发展趋势进行预测。帮助企业了解行业当前发展动向，把握市场机会，做出正确投资决策。更多详细内容，请关注华经产业研究院出版的《2023-2028年中国基因治疗行业发展监测及市场发展潜力预测报告》。
